Трансплантація стовбурових клітин при хворобах накопичення і талассемии

В основі хвороб накопичення лежать мутації одиночних генів, що обумовлюють недостатність тих чи інших ферментів і накопичення токсичних продуктів обміну речовин. В результаті прогресують неврологічні порушення або розвивається смертельна патологія внутрішніх органів. Деякі хвороби накопичення (наприклад, адренолейкодистрофія) піддаються дієтотерапії, інші (наприклад, хвороба Гоше типу I і III) - замісної ферментної терапії, але в більшості випадків такого роду лікування неможливо. ТКСК формує в кістковому мозку джерело потрібних ферментів у вигляді клітинмоноцитарно-фагоцитарної системи печінки (купферовские клітини), головного мозку (мікроглії), шкіри (клітини Лангерганса), скелета (остеокласти), легких (легеневі макрофаги) і лімфатичних вузлів (гістіоцити).

ефективність трансплантації кровотворних стовбурних клітин (ТКСК) при різних хворобах накопичення неоднакова. При адренолейкодістофіі, метахроматіческая лейкодистрофии, глобоідноклеточной лейкодистрофии, синдромі Гурлер ТКСК дає хороші результати, тоді як при синдромах Санфіліппо і Гунтера ефект значно гірше. Ризик смертності при трансплантації з використанням клітин від сумісних сібсов становить 10%, але при неспорідненій ТКСК від несумісних донорів досягає 37%. Трансплантацію необхідно проводити ще до розвитку незворотних ушкоджень тканин і виникнення явних неврологічних симптомів.

трансплантація стовбурових клітин

Трансплантація стовбурових клітин при таласемії

результати трансплантації кровотворних стовбурових клітин (ТКСК) при таласемії залежать від наявності у хворих гепатомегалии, портального фіброзу і порушеною утилізації заліза. Хворих з відсутністю цих факторів ризику відносять до класу 1, при наявності одного або двох таких факторів - до класу 2, а при наявності всіх трьох - до класу 3. Число переливань крові, рівень феритину в плазмі, ступінь гемосидероза, концентрація заліза в печінці і спленомегалія на ефективність ТКСК не впливають.

В Італії трансплантацію кровотворних стовбурних клітин (ТКСК) від HLA-ідентичних родичів була проведена більш ніж 500 хворим з таласемією віком 16 років і старше. У тих випадках, коли трансплантацію здійснювали до розвитку гепатомегалії або портального фіброзу, БРВ досягла 90%.

Трансплантація кровотворних стовбурних клітин (ТКСК) покращувала стан хворих таласемією і в випадках не дуже великого печінкового гемосидероза і портального фіброзу. У США після HLA-ідентичною спорідненої ТКСК жили без рецидиву 17 з 27 хворих дітей-одному потрібна повторна трансплантація, а ще у 5 після відторгнення трансплантата розвинувся рецідів- загальна виживаність склала 81%. При наявності HLA-ідентичних родичів ТКСК слід проводити на ранніх стадіях захворювання. Подібні показники БРВ були отримані і при неспорідненій ТКСК від ретельно підібраних донорів, хоча в цих випадках ускладнення виникали дещо частіше.

Відео: постерні доповідь А.С. Боровкова


Поділитися в соц мережах:

Cхоже