Fda схвалила метрелептін для лікування генералізованої ліподистрофії

Адміністрація харчових продуктів і лікарських засобів США в кінці лютого схвалила препарат Myalept (метрелептін для ін`єкцій) в якості засобу для замісної терапії при ускладненнях дефіциту лептину у пацієнтів з вродженою чи набутою генералізованої ліподистрофією.

Генералізована ліподистрофія - це стан, при якому спостерігається дефіцит жирової тканини.
Пацієнти з вродженою генералізованої ліподистрофією з`являються на світ з недостатньою кількістю або повною відсутністю жирової тканини.

При придбаної генералізованої ліподистрофії спостерігається поступова втрата жирової тканини.

Оскільки гормон лептин продукується жировою тканиною, пацієнти з генералізованою ліподистрофією мають дуже низький рівень цієї речовини. Лептин регулює споживання їжі, а також синтез інших гормонів, таких як інсулін.

Люди з обома типами генералізованої ліподистрофії часто відчувають важку инсулинрезистентность в молодому віці, можуть страждати неконтрольованим цукровим діабетом або гіпертригліцеридемією, що призводить до запалення підшлункової залози.

«Myalept - це перше схвалене засіб, показане для лікування ускладнень вродженою чи набутою липодистрофии. Це засіб забезпечує необхідне лікування для пацієнтів з Орфа хворобою », - сказала доктор Мері Паркс (Mary Parks), директор Другого офісу оцінки ліків CDER FDA.

Безпека і ефективність препарату Myalept, рекомбінантного аналога лептину, була оцінена в ході невеликого дослідження, що включало 48 пацієнтів з цим рідкісним захворюванням, які також страждали на цукровий діабет, гіпертригліцеридемією і інсулінорезистентності. Дослідження продемонструвало зниження рівня глікозильованого гемоглобіну, глюкози і тригліцеридів у пацієнтів.

В ході лікування є ризик появи антитіл проти лептину та (або) препарату Myalept, що може привести до серйозних інфекцій або втрати ефективності препарату. Т-клітинна лімфома, як повідомляється, виникала у пацієнтів з ліподистрофією, включаючи тих, кого лікували ін`єкціями Myalept. Дослідники рекомендують лікарям уважно зважувати користь і ризик при призначенні препарату особам з серйозними гематологічними порушеннями.

Myalept протипоказаний пацієнтам з ожирінням. Препарат поки що не був схвалений для використання пацієнтами, які страждають ВІЛ-асоційованої ліподистрофією, а також пацієнтами з метаболічними порушеннями без супутніх ознак генералізованої ліподистрофії.

Через ризиків розвитку лімфоми і появи нейтралізують антитіл Myalept буде поки доступний тільки в рамках Програми оцінки ризику і зменшення доз (REMS). Відповідно до цієї програми лікарі, які виписують препарат, повинні пройти особливий тренінг і отримати сертифікат. Аптеки, які відпускають Myalept, також повинні бути сертифіковані відповідно до цієї програми. Відпустка пероральну гормональну контрацепцію допускається тільки при отриманні аптекою спеціальної форми Myalept REMS Prescription Authorization Form.

Myalept був схвалений разом зі спеціальною інструкцією, яка дає пацієнтам важливу інформацію про безпеку препарату. Ця інструкція повинна видаватися пацієнтові в аптеці кожен раз, коли він приходить з рецептом.

FDA планує почати сім постмаркетингових досліджень нового препарату, включаючи довгострокове проспективне дослідження, дослідження імуногенності, а також масштабний аналіз спонтанних звітів про потенційно серйозні побічні ефекти при використанні Myalept.

В ході клінічних досліджень найчастішими побічними ефектами при лікуванні препаратом Myalept були зниження рівня цукру в крові (гіпоглікемія), зменшення маси тіла і болю в животі.

Myalept просувається на ринок компанією Amylin Pharmaceuticals, що базується в Сан-Дієго.