Ювенільний ревматоїдний артрит: нові відкриття і нові препарати

Відео: + Арьяева М.М. Найважливіші відкриття в області імунної системи організму

Ювенільний ревматоїдний артрит (ЮРА) - це одне з найбільш поширених хронічних захворювань, які зустрічаються у дітей.

У Сполучених Штатах близько 300 000 дітей мають цей діагноз.

Симптоми ЮРА включають біль в суглобах, набряклість і скутість рухів.

Одним з ранніх ознак хвороби може бути кульгавий хода вранці.

Доктор Микола Ніколов (Nikolay Nikolov), ревматолог та глава клінічної групи FDA, каже, що діти з ювенільний ревматоїдний артрит і їх батьки зараз мають привід для оптимізму. За останні кілька років були розроблено кілька перспективних препаратів, які схвалені FDA. Ці ліки здатні ефективно контролювати хворобу, запобігаючи ускладнення.

Точна причина ювенільного ревматоїдного артриту невідома, але вчені відносять це захворювання до аутоімунних. При аутоімунних хворобах імунна система організму, яка в нормі повинна атакувати чужорідні агенти, вражає свої власні тканини.

Є кілька підгруп ювенільного артриту. Ці захворювання експерти ЦКЗ США називають збірним терміном ювенільний ідіопатичний артрит (ЮІА). Сюди входять хвороби, які починаються до 16-річного віку і проявляються запаленням, припухлістю одного або більше великих суглобів тривалістю як мінімум 6 тижнів.

ЮІА вражає великі суглоби, включаючи коліна, зап`ястя, лікті, а також дрібні суглоби. При полиартикулярное ЮІА (найбільша підгрупа) уражаються, як випливає з назви, кілька суглобів. Інша група - системний ЮІА - вражає все тіло, і зазвичай супроводжується жаром і шкірними висипаннями.

У минулому перший ряд препаратів для дітей з ювенільний артрит становили НПЗЗ - нестероїдні протизапальні препарати, такі як ібупрофен і аспірин. Діти з важким ювенільний артрит повинні були також приймати препарати, що пригнічують природний імунну відповідь, такі як кортикостероїди і метотрексат.

Але поліартікулярний і системний ЮІА зараз можна лікувати більш сучасними і ефективними засобами, які називають біологічними препаратами (в амер. Літературі - biologics). Їх так називають по тій причині, що всі вони синтезуються з біологічних джерел.

Біологічні препарати: нове слово в лікуванні ЮА

«У міру просування науки на молекулярному рівні, ми дізналися більше про те, що управляє артритом, і ідентифікували важливі мішені для терапії», - говорить Ніколов.

Серед цих мішеней цитокіни (молекули, які контролюють запалення), такі як фактор некрозу пухлини ФНО-альфа, інтерлейкіни та інші протеїни.

Біологічні препарати, які застосовуються при ювенільному артриті, зазвичай вводяться внутрішньовенно або підшкірно, а курс лікування може становити від кількох місяців до кількох років. Різні біологічні препарати призначають при різних підгрупах захворювання.

У США за останні роки FDA схвалила кілька препаратів цього класу:

• Humira (адалімумаб) для полиартикулярное ЮІА в лютому 2008.
• Orencia (абатацепт) для полиартикулярное ЮІА в квітні 2008.
• Enbrel (етанерцепт) для полиартикулярное ЮІА в червні 2008.
• Actemra (тоцілізумаб) для системного (2011) і полиартикулярное ЮІА (2013).
• Ilaris (канакінумаб) для системного ЮІА в травні 2013 року.

Відео: Стовбурові клітини - панацея від усіх хвороб? - science

«На додаток до зменшення проявів хвороби і поліпшення функціональності суглобів, багато хто з цих біологічних препаратів сповільнюють руйнування суглобів у дорослих з ревматоїдним артритом (РА)», - додає Ніколов.

Хоча вчені поки не володіють достатнім обсягом даних про безпеку таких препаратів у дітей, є великий досвід їх застосування у дорослих пацієнтів з ревматоїдним артритом. Біологічні препарати для лікування ЮА - це дуже потужні ліки, які здатні пригнічувати імунну систему і підвищують ризик інфекцій, включаючи опортуністичні (незвичайні) інфекції та туберкульоз.

Впровадження в педіатричну практику

Коли ці препарати продемонстрували високу ефективність в лікуванні РА у дорослих в ході великих клінічних випробувань, фармацевтичні компанії почали вивчати їх дію при артриті у дітей. FDA, приймаючи рішення з приводу цих ліків, зважувала можливі ризики і ту величезну користь, яку вони можуть принести дітям з ювенільний артрит.

«Можливо, що деякі явища, які не виявлялися у дорослих пацієнтів, можуть виникнути у дітей. Візьмемо, наприклад, вплив на імунну систему, яка піддає дітей ризику не зовсім звичайних інфекцій. І пацієнти, і педіатри повинні знати, з чим вони мають справу і як розпізнати можливу проблему », - говорить доктор Ніколов.

Але це не кінець історії. Вчені продовжують працювати над поліпшенням існуючих методів лікування та створенням нових препаратів, які будуть краще працювати і викликати менше побічних ефектів.