Віагра допомагає при міодистрофії дюшенна?

Відео: М`язова Дистрофія Дюшенна - Уже Чи не Вирок!

Приблизно 1 з 3 600 новонароджених з`являється на світ з м`язовою дистрофією Дюшенна - генетичним захворюванням, яке викликає важку м`язову слабкість.

На даний момент медицина не пропонує жодного специфічного методу лікування при міодистрофії Дюшенна.

Нове дослідження, опубліковане в журналі Neurology, показує, що деякі препарати проти еректильної дисфункції (імпотенції) можуть бути ефективні і при даному типі міодистрофії.

М`язова дистрофія Дюшенна (DMD) викликана дефектом в гені дистрофина - протеїну, який допомагає підтримувати здоров`я м`язів. Низький рівень або відсутність дистрофина означає, що м`язи хворого недоотримують оксид азоту - речовина, яка «наказує» судинах розширюватися і доставляти клітинам більше крові.

Механізм успадкування міодистрофії Дюшенна такий, що хворіють нею переважно хлопчики і молоді чоловіки. Хвороба починає проявляти себе вже в 6-річному віці. Поряд з м`язової дегенерацією може порушуватися інтелект, розвивається застійна серцева недостатність і аритмії, деформується хребет і грудна клітка, часто виникають респіраторні захворювання.

Багатьох пацієнтів з DMD лікують кортикостероїдами. Ці медикаменти допомагають сповільнити м`язову дегенерацію і пом`якшують негативні явища з боку серця і легенів. Але автори нового дослідження, очолюваного доктором Рональдом Віктором (Ronald Victor) з Інституту серця Сідарс-Сінай (Лос-Анджелес) говорять, що кортикостероїди викликають безліч побічних еффектові до 75% пацієнтів не можуть переносити їх.

З огляду на це команда дослідників вирішила протестувати препарати силденафіл (Віагра) і тадалафіл (Сіаліс) на пацієнтах з миодистрофией Дюшенна. Обидва препарати відносяться до класу інгібіторів фосфодіестерази 5-го типу (ФДЕ5), і призначаються для лікування еректильної дисфункції, а також легеневої артеріальної гіпертензії. Вони розслабляють стінки кровоносних судин, сприяючи посиленню кровотоку.

Обидва препарати покращували стан хлопчиків з DMD

Для свого дослідження вчені відібрали 10 хлопчиків у віці від 8 до 13 років з миодистрофией Дюшенна. Всі хлопчики брали кортикостероїди і могли ходити, хоча деякі для швидкості пересування періодично використовували інвалідне крісло або скутер.

Кровотік в м`язовій тканині учасників вимірювався після виконання фізичних вправ і в стані спокою. В якості групи контролю були взяті 10 здорових хлопчиків відповідного віку. Тести підтвердили, що при міодистрофії Дюшенна у дітей кровотік в м`язах був уповільнений, навіть незважаючи на прийом кортикостероїдів.

Потім хлопчикам з DMD по черзі призначали силденафіл і тадалафіл, які вони брали за два тижні. В ході експерименту їм знову вимірювали кровотік в м`язах після навантаження і в спокої, порівнюючи результати зі здоровими дітьми.

Виявилося, що після прийому будь-якого з препаратів у хлопчиків з миодистрофией під час навантаження м`язовий кровотік був таким же, як у здорових однолітків. Вчені відзначили, що результат був стабільним і залежить від його дози, тобто при збільшенні доз препаратів ефект посилювався.

Доктор Віктор каже, що в найближчому майбутньому слід провести набагато більше досліджень, перш ніж можна буде призначати такі препарати людям з DMD. Але вже сьогодні команда натхнена і вірить у велике майбутнє свого відкриття: «Це не зцілення, але це перший крок до створення ефективного лікування».

Проте, вчені вказують на деякі обмеження своєї роботи. Наприклад, невідомо, наскільки ефективним є застосування силденафілу і тадалафілу в довгостроковій перспективі, як довго вони зможуть підтримувати нормальний кровотік.

Доктор Віктор додав: «Це концептуально правильне дослідження також не вирішує питання про те, як повернути нормальну регуляцію кровотоку в м`язах і сповільнити прогресування хвороби. Якщо нам вдасться зробити це, то буде запропонована нова стратегія лікування міодистрофії Дюшенна, і можна буде запустити клінічне дослідження фази III ».

Торік закордонні медичні видання розповідали про те, що співробітники Університету Вашингтона знайшли в карамелізований цукор і коле речовина, яке може лікувати Міодистрофія Дюшенна.