Знайдено лікування вродженого захворювання очей

Відео: Хвороба катаракта. Що робити? Профілактика, діагностика, операція з видалення катаракти

Експериментальний препарат, який виправляє генетичні мутації, здатний вилікувати анірідія (відсутність райдужної оболонки) у мишей.

анірідія - Це вроджене захворювання ока, яким страждає близько 5000 чоловік в Північній Америці, і яке може приводити до важких порушень зору.

Доктор Cheryl Gregory-Evans з Університету Британської Колумбії у Ванкувері і колеги створили очні краплі з аталуреном (ataluren) - унікальним речовиною, яке сьогодні проходить випробування на пацієнтах з муковісцидозом і м`язовою дистрофією Дюшенна.

Вони призначали ці краплі 2-тижневим мишам з анірідія, викликаної мутацією в гені PAX6.

Як повідомляється в журналі Journal of Clinical Investigation, таке лікування відновлювало порушений синтез протеїну і звертало назад вроджене захворювання ока.

Дослідники сподіваються на початку наступного року провести дослідження за участю 30 дітей і підлітків з Канади, США і Великобританії.

Вони не чекають, що лікування буде ефективно у дорослих з цим захворюванням, оскільки у них з віком розвиваються значні зміни очі.

«Нове лікування є багатообіцяючим в плані терапії інших захворювань ока, викликаних генетичними мутаціями, включаючи деякі типи дистрофії сітківки. І якщо воно зверне назад пошкодження ока, це вселить у всіх нас надію на одужання і інших вроджених хвороб », - пише доктор Gregory-Evans.