Вчені наблизилися до лікування хвороби шарко

Відео: Американські вчені шукають метод лікування хвороб Альцгеймера і Паркінсона

Останнє дослідження американських вчених стало важливим кроком до лікування бічного аміотрофічного склерозу - прогресуючого смертельного захворювання центральної нервової системи, відомого у нас як хвороба Шарко, а на Заході як хвороба Лу Геріга.

У новому випуску Proceedings of the National Academy of Sciences співробітники Університету Північної Кароліни в Чапел-Хілл вперше пояснили механізм токсичності для моторних нейронів білка SOD1, який відповідає за прогресування хвороби Шарко.

Провідний автор дослідження професор біохімії і біофізики Микола Дохолян (Nikolay Dokholyan) називає це величезним проривом, тому що розуміння механізму токсичності SOD1 може привести до швидкого створення лікарських препаратів, що зупиняють хвороба.

бічний аміотрофічний склероз (БАС) характеризується поступовою загибеллю моторних нейронів, які контролюють всі м`язи нашого тіла. Про руйнівну силу хвороби можна судити з нагоди з легендою американського бейсболу 20-30-х років Лу Геріга, якого за силу і витривалість фанати прозвали Залізною конем.

Якщо в 1936 році Лу Геріг ставив рекорди і був на піку своєї спортивної кар`єри, то в 1938 його результати стали падати, а в наступному році лікарі поставили невтішний діагноз. Всього за два роки чоловік в розквіті сил перетворився на немічного інваліда і помер в середини 1941.

Автори останнього дослідження зосередили свою увагу на підтип захворювання, при якому спостерігається накопичення патологічних варіацій білка SOD1. Такі варіації знаходять в 1-2% випадків хвороби Шарко. Проте, за словами дослідників, відкладення згустків SOD1 можливо навіть у хворих без мутантних форм білка.

Команда професора Дохоляна вперше виявила, що SOD1 складається з трьох окремих молекул, названих «тримеру» (trimers). Учені випробували ці тримери окремо і прийшли до висновку, що всі вони вбивають моторні нейрони.

Цікаво, що вчені звернули увагу на роль SOD1 при хвороби Шарко ще в першій половині 1990-х років, однак цей білок нестабільний і швидко розпадається, тому його складно вивчати. Тепер стало зрозуміло, що нестабільність - це і є причина його токсичності для нервових клітин.

Співробітниця лабораторії Дохоляна доктор Елізабет Проктор (Elizabeth Proctor) говорить, що розуміння структури та ролі цих самих тримерів допоможе розробити лікарські речовини, які будуть перешкоджати їх формування або розсікати білкові ланцюжки в потрібних місцях.

Автори вважають, що це не тільки важливий внесок в перемогу над БАС, але і початок нової ери у вивченні інших нейродегенеративних захворювань, в тому числі хвороби Альцгеймера і Паркінсона.