Unituxin схвалений для лікування нейробластоми у дітей

Відео: як лікувати ангіну у дітей

Адміністрація з контролю харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) два дні тому схвалила новий препарат Unituxin (дінутуксімаб) виробництва компанії United Therapeutics для комбінованої терапії нейробластоми високого ризику у дітей в поєднанні з интерлейкином-2, гранулоцитарно-макрофагальним колонієстимулюючим фактором (ГМ-КСФ ) і 13-цис-ретиноєвої кислотою.

Дінутуксімаб - це химерні моноклональні антитіла ch 14.18, які містять людську і мишачу ДНК.

Рішення комітету з онкологічним продуктам CDER FDA грунтувалося на результатах багатоцентрового відкритого рандомізованого клінічного дослідження, яке було проведено Children&rsquo-s Oncology Group.

В ході даного дослідження було продемонстровано підвищення безподійного (EFS) і загального виживання пацієнтів.

Критерієм включення пацієнтів у дослідження був хоча б часткову відповідь на проведену раніше багатокомпонентну мультимодальне терапію при знову діагностованою нейробластомі, яка включає хірургічну резекцію, хіміотерапію, променеву терапію і трансплантацію аутологічних стовбурових клітин.

Пацієнти (226 осіб) були рандомізовані на дві групи, одна з яких отримувала дінутуксімаб і ретиноевую кислоту (РК), а друга тільки ретиноевую кислоту.

Пацієнти в кожній групі пройшли шість циклів терапії. У першій групі учасників призначалися комбінації дінутуксумаба, ретиноєвої кислоти і ГМ-КСФ (цикли 1, 3 і 5), а також дінутуксімаб в комбінації з интерлейкином-2 і ретиноєвої кислотою (цикли 2 і 4) і окремо ретиноевую кислоту (6-й цикл ). Вік учасників становив від 11 місяців до 15 років (середній вік 3,8 року).

Безподієвості виживаність пацієнтів визначалася дослідниками як період часу від початку лікування до одного з наступних подій: прогресування хвороби, рецидив, вторинна пухлина, смерть.

Дослідники спостерігали поліпшення EFS (відношення шансів 0,57- 95% ДІ 0,37-0,89- р = 0,01). Тривалість життя без зазначених подій досягла 3,4 року на комбінації дінутуксімаб + РК і всього 1,9 року на РК. Загальне виживання на комбінації дінутуксімаб + РК також істотно зросла (ЗОШ 0,58- 95% ДІ 0,37-0,91).

Безпека нового препарату вивчалася на групі з 134 пацієнтів.

Найбільш частими побічними ефектами (частота понад 25%) при лікуванні комбінацією дінутуксімаб + РК були біль, пірексія, тромбоцитопенія, інфузійні реакції, гіпотензія, гіпонатріємія, підвищення рівня АЛТ та АСТ, анемія, блювота, діарея, гіпокаліємія, синдром капілярної витоку, нейтропенія, кропив`янка, гіпоальбумінемія, гіпокальціємія.

Частими важкими побічними ефектами (більше 5%) в цій групі були інфекції, інфузійні реакції, гіпокаліємія, гіпотензія, біль, жар і синдром капілярної витоку. Перед або під час введення дінутуксімаба пацієнтам потрібно внутрішньовенне введення наркотичних анальгетиків для полегшення невропатичного болю.

Близько 71% пацієнтів в групі дінутуксімаб + РК і 77% пацієнтів, які отримували тільки ретиноевую кислоту, завершили курс лікування.

Найбільш частою причиною відмови від подальшого лікування в групі дінутуксімаб + РК були побічні явища (19%), а в контрольній групі - прогресування захворювання (17%).