Метод генного лікування сліпоти випробуваний на собаках

Відео: "Кунсткамера. Як вилікувати сліпоту? випуск 27.02.2004"

Вчені флоридского Університету опублікували статтю про проведення випробувань нового методу генної терапії часто зустрічається спадкової форми сліпоти.

Відео: РЕЗУЛЬТАТИ СЕЛЕКЦІЇ породистих собак ЗА 100 РОКІВ

Метод, автором якого є Альфред Левін і Вільям Хаусвірт, заснований на заміщення пошкодженого гена RPGR його нормальної копією. Мутації в цьому гені є причиною розвитку атрофії сітківки ока, коли руйнуються світлочутливі клітини.

Вчені клонували «хорошу» копію гена RPGR на спеціальному векторі-носії - безпечної вірусної ДНК. Була клонована і генетична послідовність, яка активує ген, коли він виявляється в необхідному місці. При включенні гена відбувається синтез білка, який необхідний для відновлення роботи сітківки.

Відео: Лікування хвороби Штаргардта

Препарат вводився в уражену сітківку ока за допомогою ін`єкції. Метод був апробований на кількох собак.

«Результати дослідження вселяють надію, відновлення пошкоджених клітин виглядає цілком переконливим», - каже невролог Джон Фланнери, котрий надав підтримку дослідженням флоридских вчених.

Відео: мітохондріальної-адресовані антиоксиданти в терапії синдрому сухого ока

У США таке захворювання зареєстровано у ста тисяч чоловік.

Левін і Хаусвірт намір повторити досліди на набагато більшій кількості піддослідних собак і з більш тривалим терміном спостереження. Інше завдання - створення безпечного вірусу-носія для людини. Якщо вона буде вирішена, можна буде приступати до клінічних випробувань, стверджують експерти.