Скоро з`явиться нові ліки проти склеродермії і системного склерозу

Дослідники з Мічигану відкрили потенційну мішень для лікарської терапії системного склерозу і склеродермії, яка дозволить повернути назад фіброзний процес.

Це рідкісні захворювання, які вкорочують життя і завдають пацієнтам багато страждань.

При цьому сучасна медицина досі не може запропонувати ефективного лікування жодного з них.

Професор Річард Нойбіг (Richard Neubig), глава відділення фармакології і токсикології Університету штату Мічиган, разом зі своїми колегами відкрив ключовий генетичний сигнальний шлях, який активує склеродермії.

В експериментах на мишах даний механізм вдалося «відключити» за допомогою одного простого речовини. Про це революційне відкриття вчені повідомили днями у виданні Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics.

Склеродермия - це рідкісне аутоімунне захворювання, при якому захисні системи організму виробляють занадто багато рубцевої тканини при спробі «залатати» пошкодження. При цьому тканини значно товщають і стають грубими за рахунок надлишку колагену - даний процес називається фіброзом.

Існує дві форми склеродермії - локалізована склеродермія і системний склероз. При локалізованої склеродермії фіброз часто зачіпає шкіру, яка стає товщі і поступово втрачає еластичність. Системний склероз характеризується поширенням фіброзного процесу на різні внутрішні органи, що призводить до змін в тканини легенів, нирок, кишечника і серця.

За приблизними оцінками в Сполучених Штатах 300 000 чоловік страждають склеродермией, тобто приблизно 1 хворий на 1000 жителів. У третини з них системна форма хвороби.

Як і багато інших складних аутоімунні захворювання, які починаються в дорослому віці, склеродермії не вдається повністю відтворити на тваринної моделі. Вчені можуть відтворити тільки деякі характеристики хвороби, а це ускладнює експерименти і робить прогрес в цій галузі дуже повільним.

Найбільше, що можуть очікувати нинішні пацієнти від терапії - зменшення запалення. А це, зрозуміло, не є ефективним лікуванням хвороби.

Як вчені знайшли «чарівний вимикач»

В ході нового дослідження університетом Мічігану вченим вдалося багато чого змінити. Професор Нойбіг пояснює: «Це дослідження показало, що« відключення »головного сигнального шляху може блокувати фіброз - потовщення тканин, яке є провідною ланкою цього захворювання».

Лікарські речовини, здатні блокувати один або два сигнальних шляху цієї хвороби, вже відомі медицині. Але склеродермія використовує один з безлічі шляхів розвитку. Суть в тому, що тепер дослідники дісталися до ключового механізму, який «стоїть біля витоків» патогенезу склеродермії і запускає інші шляхи.

Ключовий сигнальний шлях називається «шлях транскрипції гена MRTF / SRF». Вчені виявили його в ході експериментів на мишах і на культурі клітин. Головне, що їм вдалося блокувати цей сигнальний шлях за допомогою невеликої молекули-інгібітора, зупинивши весь подальший процес фіброзу.

Тепер стоїть завдання повторити успіх експериментів на людині. Якщо ліки буде працювати на людях, це дасть надію всім пацієнтам зі склеродермією.

«Підтвердивши цінність цього шляху як мішені для лікарської терапії, ми зможемо продовжити роботу над лікарськими речовинами, які будуть ефективно його блокувати, і при цьому будуть добре переноситися людиною. Це безперечно багатообіцяюче відкриття », - сказав професор.

Він додає, що це відкриття може істотно змінити якість життя хворих склеродермією, а також продовжити життя людей з системною формою хвороби.

Кошти на проведення дослідження були люб`язно надані мічиганської сім`єю меценатів - Джоном і Лізою Рай (Jon і Lisa Rye), які самі зіткнулися з проблемою склеродермії. Додаткові кошти були отримані від місцевого Фонду лікування склеродермії (Scleroderma Cure Fund).

У жовтні 2013 року американська видання повідомляли про ще однієї приголомшливої розробці в цій області. Тоді вчені навчилися запобігати і звертати назад синдром жорсткої шкіри у мишей.