Нова комбінація препаратів продовжить життя людей з муковісцидозом

Відео: д е н ь

Результати міжнародного дослідження говорять про те, що нова комбінація двох різних препаратів, націлених на основну генетичну причину муковісцидозу, івакафтор + люмакафтор, здатна поліпшити функції легень, знизити частоту загострень і продовжити життя хворих.

«Отримані результати - це величезний прорив в пошуках лікування, яке повинно вирішити основну проблему муковісцидозу і поліпшити життя пацієнтів з цим захворюванням», - заявив професор Стюарт Елборн (Stuart Elborn), співавтор дослідження, науковий співробітник Університету Квінс в Белфасті.

Муковісцидоз - це спадкове захворювання, при якому клітини виробляють надмірну кількість слизу, поту і травних соків.

Ці секрети блокують прохідність природних проток в різних частинах тіла, особливо в легенях і підшлунковій залозі. Муковісцидоз проявляється важкими порушеннями з боку дихальної і травної системи.

Захворювання може загрожувати життю. У легких велика кількість в`язкого секрету призводить до зниження дихальної функції і хронічним інфекціям, а в підшлунковій залозі секрет заважає травним сокам потрапляти в кишечник і перетравлювати їжу.

Муковісцидоз викликається генетичними мутаціями, які підпадають під шість різних функціональних категорій. Найбільш поширена мішень для лікування - це мутація F508del, по дві копії якої в США є майже у половини хворих.

Препарат івакафтор (ivacaftor), який пару років тому був схвалений Адміністрацією з контролю харчових продуктів і лікарських засобів США, призначений для менш поширеною мутації. Раніше вважалося, що івакафтор не працює у пацієнтів з двома копіями F508del.

Проте, нещодавно завершене клінічне дослідження фази II показало, що комбінація івакафтора з іншим препаратом, люмакафтором (lumacaftor), може принести користь пацієнтам і з цією мутацією.

Тому вчені провели два дослідження фази III, в ході яких вивчалася ефективність комбінації івакафтор + люмакафтор. Деякі видання повідомляли про початок цих робіт в лютому нинішнього року.

«Приголомшливий крок вперед»

У подвійному сліпому рандомізованому плацебо-контрольованому дослідженні брали участь в цілому 1 108 пацієнтів з найбільш поширеною мутацією, що викликає муковісцидоз.

Всі учасники були старше 12 років і проходили лікування протягом 24 тижнів в різних центрах по всьому світу.

Дослідники повідомляють, що лікування комбінацією препаратів івакафтор + люмакафтор призводить до скорочення кількості необхідних курсів антибіотикотерапії, покращує функції легенів, масу тіла і підвищує якість життя пацієнтів.

«Всього пару років назад івакафтор був єдиним схваленим FDA препаратом, спрямованим на генетичний дефект при муковісцидозі. Але він був ефективний лише у невеликої частки пацієнтів. Наше дослідження показало, що комбінація івакафтор + люмакафтор допомагає більшості хворих. Це приголомшливий крок вперед », - говорить співавтор роботи доктор Сюзанна Макколл (Susanna McColley), професор педіатрії зі Школи медицини Файнберга Північно-Західного Університету, штат Іллінойс.

Професор Макколі вважає, що для оцінки довгострокових результатів лікування комбінацією івакафтор + люмакафтор потрібно провести додаткові дослідження. Але вона впевнена, що ці препарати можуть не тільки підвищити якість життя, а й продовжити життя хворих на муковісцидоз.

Нагадаємо, що сьогодні такі хворі живуть в середньому 37 років.