Fda схвалила новий препарат для лікування гемофілії в

Відео: Оригінальний засіб від рубців на обличчі !!!

Американська Адміністрація харчових продуктів і лікарських засобів тільки що схвалила новий лікарський препарат для лікування гемофілії В Rixubis (рекомбінантний фактор згортання IX).

Препарат схвалений для застосування у дорослих і дітей старше 16 років.

Гемофілія В - це спадкове захворювання крові, яке характеризується мутацією гена, що кодує фактор згортання IX. Хвороба проявляється схильністю до тяжких кровотеч, у тому числі кровотеч в суглобах при навантаженні.

Препарат Rixubis, очищений протеїн, отриманий за допомогою технології рекомбінації ДНК, призначений для запобігання і контролю кровотеч, пов`язаних з гемофілією даного типу. У США ці ліки - «перша ластівка» нової форми терапії гемофілії В, якій тільки в цій країні страждають більше 3 300 осіб. У світі кількість хворих на гемофілію В становить приблизно 25 000.

Доктор Карен Мідсан, директор Центру біологічної оцінки і вивчення FDA, сказала: «Як перший рекомбінантний фактор згортання IX, призначений для рутинної профілактики кровотеч, Rixubis став новим потужним зброєю в нашому арсеналі проти гемофілії В. Схвалення FDA дає пацієнтам і їх лікарям альтернативу для профілактики частих кровотеч ».

Препарат Rixubis призначається внутрішньовенно, два рази на тиждень. Це допомагає запобігти епізоди неконтрольованих кровотеч. Ефективність препарату оцінювалася в ході дослідження, що включав 73 чоловіки у віці від 12 до 65 років. Всі учасники дослідження отримували Rixubis для профілактики, а також при необхідності терміново зупинити кровотечу.

Пацієнти, яким вводили Rixubis для рутинної профілактики, відчували істотне поліпшення - частота кровотеч протягом року зменшувалася на 75% в порівнянні з тими, хто отримував стандартні методи лікування.

Серйозні і незвичайні побічні ефекти Rixubis включали алергічні реакції, які іноді загрожували життю (анафілаксія). Проте, препарат переноситься в цілому непогано, частіше за інших виникають дисгевзія (порушення смаку), порушення складу крові і біль у кінцівках.

Майбутнє терапії гемофілії В

Дослідники з Дитячої лікарні Святого Іуди (Мемфіс) виявили, що у дорослих пацієнтів з гемофілією В спостерігається істотне поліпшення після генної терапії. Таким чином, є шанс, що в доступному для огляду майбутньому генна терапія замінить для таких хворих довічну залежність від маси препаратів.

Клінічне дослідження, проведене співробітниками Університетського коледжу Лондона, продемонструвало ефективність і безпеку такого лікування. Детальніше про новинку можна прочитати в журналі New England Journal of Medicine.