Vimizim схвалений для лікування синдрому морков

Адміністрація харчових продуктів і лікарських засобів США в понеділок схвалила інноваційний препарат Vimizim, призначений для лікування рідкісного вродженого ферментного захворювання у дітей.

Діючою речовиною Vimizim є альфа-елосульфаза (elosulfase alfa), яка продемонструвала ефективність при мукополісахарідозов типу IVA - синдромі Морков А.

Йдеться про рідкісний лізосомальну захворюванні з аутосомно-рецесивним механізмом успадкування, яке характеризується дефіцитом ацетілгалактозамін-6-сульфат сульфатази (GALNS).

Препарат Vimizim призначений для заміщення відсутнього ферменту GALNS, який бере участь у багатьох дуже важливих метаболічних шляхах в організмі. Дефіцит цього ензиму веде до порушення розвитку кісток, проблемам з ростом і рухливістю дитини.

У Сполучених Штатах на сьогодні зареєстровано близько 800 пацієнтів з синдромом Морков А.

Препарат Vimizim було розглянуто FDA в пріоритетному порядку, як перший в історії препарат для лікування рідкісної патології. Така спрощена процедура передбачена адміністрацією тільки в тих випадках, коли від нових ліків очікується серйозний прорив в лікуванні певного захворювання.

Vimizim також став першим в США препаратом, який отримав в рамках нової програми так званий ваучер пріоритетного розгляду (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher). Ця програма повинна допомогти американським дослідникам в розробці і впровадженні в клінічну практику нових лікарських препаратів і вакцин, в яких гостро потребує педіатрія.

«Це рішення, прийняте в пріоритетному порядку, відображає прагнення агентства допомогти людям з рідкісними захворюваннями. До останнього моменту пацієнти з цим рідкісним генетичним порушенням не мали жодного схваленого варіанта терапії », - заявив доктор Ендрю Малберг (Andrew Mulberg), виконавчий директор відділення продуктів для гастроентерології та лікування вроджених захворювань Центру з оцінки та вивчення ліків (CDER) FDA.

Найбільш частими побічними ефектами у пацієнтів, яких лікували новим препаратом, були: підвищення температури, блювота, головний біль, біль в животі, озноб і слабкість.

Безпека і ефективність препарату Vimizim випробовувалися тільки на пацієнтах старше 5 років.

Vimizim був схвалений з обов`язковим включенням до інструкції попередження про ризик анафілактичного шоку. В ході клінічних випробувань становлять загрозу для життя анафілактичні реакції при введенні Vimizim були зареєстровані у кількох хворих.

Препарат Vimizim продається каліфорнійської біофармацевтичної компанією BioMarin Pharmaceutical Inc.