Fda схвалила тасімелтеон для лікування рідкісного порушення сну

Адміністрація харчових продуктів і лікарських засобів США схвалила тасімелтеон (торговельне найменування Hetlioz компанії Vanda Pharmaceuticals) для лікування несуточного порушення ритму сну і неспання (non-24).

Це перший лікарський препарат, схвалений в Сполучених Штатах для лікування рідкісного захворювання.

Non-24 - це хронічне порушення циркадного ритму, яке зачіпає цикл сну і неспання.

Захворювання вражає частина людей, які страждають повною сліпотою і не реагують на зміну освітленості. У них інформація про освітленість середовища не досягає супрахіазматичного ядра (SCN) гіпоталамуса, в результаті чого порушується синхронізація внутрішнього годинника організму.

При цьому рівень гормону мелатоніну, який продукується шишкоподібної залозою і грає ключову роль в регуляції циркадного ритму, досягає піку з кожним днем все пізніше і пізніше, збиваючи цикл сну і неспання.

Більшість повністю сліпих людей здатне сприймати світло в достатній мірі, щоб запобігати non-24. Проте, в одних тільки Сполучених Штатах приблизно 100 000 чоловік страждають цією патологією. Non-24 вражає людей будь-якої статі і віку.

«Non-24 заважає повністю сліпим людям слідувати нормальному розпорядку дня, який ми всі приймаємо як даність. Препарат Hetlioz покращує їх здатність засинати вночі і зберігати активність протягом дня », - заявив доктор Eric Bastings, заступник директора Відділення продуктів для неврології Центру оцінки та вивчення ліків FDA.

Рішення FDA грунтувалося на результатах двох досліджень:

• Дослідження безпеки та ефективності тасімелтеона (Safety and Efficacy of Tasimelteon, SET): тривалість 26 тижнів, 84 учасники.
• Рандомізоване дослідження безпеки скасування тасімелтеона (Randomized Withdrawal study of the Safety and Efficacy of Tasimelteon, RESET): тривалість 19 тижнів, 20 пацієнтів.

«Залучення» в циркадний ритм, яка оцінювалася за рівнем метаболіту6-гідроксімелатоніна сульфату (aMT6s) в сечі, було первинної точкою дослідження SET. Другою точкою дослідження SET був результат за шкалою клінічної відповіді.

Результати обох досліджень продемонстрували, що тасімелтеон нормалізує циркадні ритми у пацієнтів з non-24, повертає до норми час засипання і тривалість сну, поліпшує загальну працездатність протягом дня.

Тасімелтеон було розглянуто FDA в пріоритетному порядку як препарат для лікування рідкісних захворювань, що має серйозний потенціал для поліпшення якості життя пацієнтів.