Fda схвалила ліки проти рідкісного порушення ліпідного обміну

Днями FDA схвалила препарат ломітапід (Juxtapid), який знижує рівень ліпідів в крові, як засіб додаткової терапії для хворих з рідкісним ліпідним порушенням.

Препарат призначений для пацієнтів з гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HoFH). Він здатний знижувати рівень ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), загального холестерину та аполіпопротеїну В.

Агентство відзначає, що прийом даного препарату повинен поєднуватися з низкожировой дієтою і іншими гіпохолестеринемічними засобами, призначеними сьогодні.

Гомозиготна сімейна гіперхолестеринемія - це відносно рідкісне спадкове захворювання, яке викликає надзвичайно високий рівень холестерину, що іноді досягає значень 400-1000 мг / дл. У Сполучених Штатах на цю хворобу страждає приблизно 1 мільйон осіб.

Прийом однієї капсули ломітапіда в день інгібує протеїн, який бере участь в синтезі і вивільненні холестерину печінкою. Традиційні препарати групи статинів сьогодні є стандартом терапії хворих з високим холестерином. Але проблема полягає в тому, що хворі з HoFH мають недостатньо ЛПНЩ-рецепторів, тому ефективність статинів у таких хворих обмежена.

Ефективність та безпечність ломітапіда була продемонстрована у відкритому дослідженні, яке включало 29 пацієнтів з HoFH. Дослідження показало 40% зниження рівня холестерину в середньому після 26 тижнів прийому препарату в поєднанні з іншими гіпохолестеринемічними засобами стандартної терапії. Середній рівень знизився з 336 мг / дл до 190 мг / дл.

Проте, у 10% з 29 пацієнтів протягом 26-тижневого дослідження розвинулося як мінімум одне серйозне побічне явище, включаючи гепатотоксичность. Цей відсоток збільшився до 22% протягом перших 120 днів розширеного дослідження.

У 10 з 29 досліджуваних пацієнтів було виявлено трикратне підвищення рівня печінкових ферментів аланінамінотрансферази (АлАТ) та аспартатамінотрансферази (АСТ).

Як результат, ліки буде містити в інструкції попередження про серйозний ризик гепатотоксичності, пов`язаного з нею підвищення рівня ферментів і накопичення жиру в печінці. При тривалому використанні цей препарат здатний приводити до прогресуючого ураження печінки.

В ході дослідження не виявлено клінічно значимого підвищення рівня загального білірубіну, INR і лужної фосфатази - додаткових маркерів ураження печінки. Інші побічні ефекти ломітапіда включають діарею, блювоту, порушення травлення і болю в животі.

Виробникові препарату, американської компанії Aegerion Pharmaceuticals (Кембридж), потрібно провести ще три постмаркетингових дослідження ломітапіда, включаючи реєстрацію пацієнтів і довгострокове відстеження їх стану.

Члени Комітету ендокринологічних і метаболічних препаратів (EMDAC) FDA на зустрічі в жовтні проголосували за затвердження нового препарату 13 голосами проти 2.

«Juxtapid при спільному прийомі з іншими препаратами і при відповідних дієтичних зміни є новою перспективною опцією в лікуванні хворих, які страждають HoFH», - говорить у своєму виступі доктор Ерік Колман, директор відділу ендокринологічних і метаболічних продуктів в Центрі вивчення ліків FDA.

Ліки поки не було схвалено для лікування гомозиготною сімейною гіперхолестеринемії у дітей, а також для лікування інших захворювань, пов`язаних з підвищеним рівнем холестерину.

Спочатку компанія Bristol-Myers Squibb розробила ломітапід для лікування гіперхолестеринемії. Але свого часу компанія призупинила розробку препарату через виявлені в ході клінічних випробувань побічних ефектів з боку шлунково-кишкового тракту.