Fda схвалила новий препарат для лікування гемофілії а

Адміністрація харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) на днях схвалила препарат Obizur (свинячий рекомбінантний фактор згортання крові), який призначений для лікування кровотеч у дорослих пацієнтів з набутою гемофілією А - дефіцитом фактора згортання VIII.

Придбана гемофілія А - це дуже рідкісне порушення згортання, що зустрічається з частотою близько 1 випадку на 1 000 000 чоловік в рік.

Це загрожує життю захворювання характеризується появою в організмі антитіл проти свого фактора згортання VIII.

Якщо фактор згортання інактивується антитілами, кров не може нормально згортатися, виникають небезпечні для життя кровотечі навіть при незначних травмах.

Причини придбаної гемофілії А вдається встановити тільки в половині випадків. Це можуть бути аутоімунні захворювання, рак, вагітність, прийом деяких препаратів. На відміну від спадкової гемофілії, придбана гемофілія А не пов`язана з генами і однаково вражає жінок і чоловіків. Діагностика захворювання може бути дуже складною. Кровотечі - дуже серйозні і небезпечні для життя.

«Схвалення цього препарату надає дуже важливу терапевтичну опцію для пацієнтів з цим надзвичайно рідкісним захворюванням», - прокоментувала подію доктор Карен Мідсун (Karen Midthun), директор Центру з оцінки та вивчення біологічних препаратів FDA.

Препарат Obizur містить рекомбінантний аналог свинячого фактора згортання VIII. Свинячий фактор згортання VIII застосовується аналогічно людському фактору VIII для зупинки кровотеч, але він більш стійкий до антитіл, які присутні в крові хворих придбаної на гемофілію А.

Безпека і ефективність препарату Obizur перевірялися в ході клінічного випробування, в якому брали участь 29 дорослих пацієнтів з набутою на гемофілію А. Усім учасникам вводили Obizur при серйозних кровотечах. Результати продемонстрували високу ефективність препарату у всіх епізодах. Ніякого занепокоєння з приводу безпеки не виникло.

Obizur був схвалений агентством в спрощеному порядку реєстрації препаратів для лікування Орфа (рідкісних) захворювань. Виробляє препарат фармацевтична компанія Baxter Healthcare Corporation (Уестлейк-Віллідж, штат Каліфорнія).