В європі в 2014 році схвалили 82 препарату для лікування рідкісних хвороб

Відео: Юридичний супровід угод в Ізраїлі: Відділення офтальмології МЦ "Хадасса", Розповідає проф. Яків Пеер

Європейське медичне агентство (ЕМА) в 2014 році схвалив рекордна кількість лікарських препаратів для лікування рідкісних (Орфа) хвороб - 82.

З них 17 препаратів «забезпечують лікування пацієнтів, для яких раніше не було ніяких терапевтичних опцій». Про це днями заявили представники агентства.

Для порівняння, в 2013 році ЕМА рекомендувала 11 Орфа препаратів, в 2012 році - 8 препаратів, а в 2011 і 2010 роках - всього по 4.

Минулий рік видався для ЕМА врожайним і в інших напрямках. Так, було схвалено 40 нових препаратів для звичайних захворювань, в тому числі 1 препарат для застосування в педіатрії.

Серед нових Орфа препаратів, які з`явилися в Європі, можна назвати аталурен (ataluren) під торговим найменуванням Translarna компанії PTC Therapeutics. Це перший препарат для лікування м`язової дистрофії Дюшенна.

Також агентством був рекомендований афамеланотід (afamelanotide), який випускається під торговим найменуванням Scenesse компанії Clinuvel - перший препарат для лікування ерітропоетіческой протопорфірія (рідкісною генетичною хвороби, яка характеризується непереносимістю світла).

Ще одним унікальним продуктом для європейського ринку став клітинний препарат Holoclar компанії Chiesi Farmaceutici S.p.A. Це препарат на основі стовбурових клітин, який призначений для лікування дефіциту лімбальних стовбурових клітин - рідкісного захворювання очей, яке може приводити до сліпоти.

Для перерахованих вище Орфа препаратів європейським регулятором були застосовані спеціальні процедури. Зокрема, препарат Scenesse був схвалений «за виняткових обставин».

«Застосовані в цих випадках регуляторні механізми прискорюють доступ на ринок для препаратів, покликаних задовольнити потреби хворих в тих випадках, коли немає можливості чекати закінчення стандартної процедури», - пояснюють в агентстві.

І такий підхід для Орфа препаратів цілком виправданий. У Європі живуть тисячі пацієнтів з десятками рідкісних захворювань, які без принципово нових препаратів приречені на муки і смерть. У той же час розробка таких препаратів вимагає від фармацевтичних компаній мільярди доларів і роки праці кращих учених, але вона в принципі не може окупитися через те що потенційна ринкова ніша незначна. Тому регулятори йдуть на значні поступки, які дозволяють пацієнтам швидше отримати довгоочікуване ліки, а виробникам - істотно знизити витрати на розробку.

Нові активні речовини

У 2014 році Європейське медичне агентство рекомендувало 8 абсолютно нових протиракових препаратів, включаючи таргетні препарати для лікування рідкісних типів раку. Серед них:

• Олапаріб (препарат Lynparza компанії AstraZeneca) для терапії раку яєчників з мутацією гена BRCA.
• Раміцірумаб (Cyramza компанії Eli Lilly) для лікування раку шлунка та аденокарциноми стравохідно-шлункового з`єднання.
• Ібрутініб (Imbruvica компанії Janssen) і обінутузумаб (Gazyvario виробництва Roche) - два біологічних препарату для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу.
  

Відео: Терміново ПОТРІБНА ДОПОМОГА Аріана Канівець - Хвороба Гоше

«В цілому, кількість препаратів з новими активними речовинами продовжує зростати. Один з двох схвалених у 2014 році препаратів, як для Орфа, так і для звичайних захворювань, містить активну речовину, яка до цього не застосовували (в Європі). Ці препарати нерідко мають величезний потенціал в лікуванні хвороб, проти яких сьогодні не існує терапії », - йдеться в заяві агентства.

У минулому році ЕМА спостерігало збільшення кількості запитів на допомогу в розробці нових препаратів, що знаходяться на ранній стадії вивчення. Це говорить про те, що активність в даній області зростає, і в найближчі пару років нам варто очікувати появи ще більшої кількості нових активних речовин. Експерти ЕМА надають всебічну допомогу вченим в цьому складному процесі.

Європейське медичне агентство дало 7 позитивних висновків за результатами прискореної оцінки нових препаратів, які повинні принести величезну користь охорони здоров`я.

Причому 4 з цих 7 важливих препаратів призначені для лікування гепатиту С:

• Даклатасвір (daclatasvir) під торговим найменуванням Daklinza компанії Bristol-Myers Squibb.
• Омбітасвір + парітапревір + ритонавір (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) в комбінованому препараті Viekirax.
• Ледіпасвір / софосбувір (ledipasvir / sofosbuvir) в препараті Harvoni виробництва Gilead.
• Дазабувір (dasabuvir) під торговим найменуванням Exviera компанії AbbVie.

Три інших препарату з пріоритетного списку призначені для терапії рідкісних хвороб, які сучасна медицина не може досить ефективно лікувати:

• Сілтуксімаб (siltuximab) під торговим найменуванням Sylvant фірми Janssen для лікування синдрому Кастлемана.
• Нінтеданіб (nintedanib) під маркою Ofev компанії Boehringer Ingelheim для лікування ідіопатичного легеневого фіброзу.
• Кетоконазол під торговим найменуванням Ketoconazole HRA виробництва Laboratoire HRA Pharma- протигрибковий препарат, який тепер показаний для лікування синдрому Кушинга.

У 2014 році був схвалений препарат для застосування у дітей Hemangiol (активна речовина пропранолол) виробництва компанії Pierre Fabre Dermatologie Laboratories, який призначений для лікування пролиферирующей інфантильною гемангіоми. Цей препарат був також розглянуто за прискореною процедурою.