Ема рекомендує препарат jinarc для лікування рідкісного захворювання нирок

Європейське агентство лікарських засобів (ЕМА) рекомендує схвалити препарат Jinarc (толваптан) для лікування аутосомно-домінантною полікістозній хвороби нирок (АДПКБ).

Препарат Jinarc уповільнює кістозне переродження і зниження ниркової функції при АДПКБ.

Jinarc буде застосовуватися у пацієнтів з помірним зниженням функції нирок і швидким прогресуванням захворювання.

АДПКБ в Європі є дуже рідкісним захворюванням, яке вражає 4 людини на 10 тисяч населення. Це спадкова хвороба, яка характеризується зростанням наповнених рідиною кіст в тканини нирок. Симптоми включають біль в животі, проблеми з сечовипусканням, високий артеріальний тиск, часті інфекції.

До сих пір в Євросоюзі не було препаратів, спеціально призначених для лікування аутосомно-домінантною полікістозній хвороби нирок. Сучасна терапія спрямована на усунення симптомів і запобігання ускладнень. Очевидно, що існує незадоволена потреба в ефективних препаратах для лікування АДПКБ.

Толваптан, антагоніст вазопрессінових V2-рецепторів, вже схвалений в Євросоюзі для лікування гіпонатріємії, хоча дози, які потрібні для лікування АДПКБ, відрізняються. Толваптан блокує в нирках рецептори, які взаємодіють з вазопресином - регулятором рівня води і натрію в організмі.

Вважається, що при АДПКБ клітини нирок не можуть нормально відповідати на вазопресин, що призводить до формування кіст. Препарат Jinarc «відключає» вазопрессіновие рецептори, тим самим сповільнюючи прогресування хвороби.

Позитивне рішення Комітету з медичним продуктам (CHMP) було прийнято на підставі результатів клінічного випробування, в якому брали участь 1 445 дорослих пацієнтів з АДПКБ. Прийом препарату Jinarc приводив до істотного уповільнення прогресування захворювання в порівнянні з плацебо. Спостереження тривало три роки.

Комітет рекомендує додатковий моніторинг ризику ураження печінки при лікуванні препаратом Jinarc, оскільки в ході випробування серйозні побічні явища з боку печінки були зареєстровані у 2,3% пацієнтів на Jinarc проти 1,0% пацієнтів на плацебо. Хоча випадків печінкової недостатності не було, цю можливість не слід відкидати при більш масштабне застосування препарату. У ЕМА попереджають, що толваптан може викликати ураження печінки, яке здатне привести до недостатності.

Jinarc пропонується призначати за умови додаткового моніторингу, включаючи аналізи крові для перевірки функцій печінки. Аналізи слід проводити перед початком лікування, а потім щомісяця протягом 18 місяців, після чого кожні 3 місяці до кінця прийому. Препарат має призначати тільки лікар, який спеціалізується на лікуванні АДПКБ і повністю розуміє ризики терапії толваптаном.

Новий препарат був розглянутий ЕМА за спрощеною процедурою для Орфа препаратів, призначених для лікування рідкісних захворювань. Думка комітету CHMP є вирішальним для схвалення Jinarc і впровадження його в клінічну практику в країнах ЄС.